Sağlık Bakanı Fahrettin Adam, Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastaları üzere risdiplam faal maddeli eriyik şeklindeki ilacın ruhsatlandırma aşamasına geldiğini ve sonunda iki ilacın otama rehberinde düz alacağını bildirdi.
Bakan Âdem, SMA Vukuf Yerleşmiş toplantısının ardından yaptığı yazılı açıklamada, toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi bitmeme fail hastaların otama süreçleri ve otama yöntemlerindeki serencam gelişmelerin ele alındığını belirtti.
SMA’nın kalıtımsal, ilerleyen, vakayiname, nörolojik ayrımsız çor olduğunu anımsatan Herif, “2016’ya kadar dünyada bilinen bire bir tedavisi olmayan bu hastalık zımnında hastalığın Cins-1 formu tanıdık bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016’üstelik ‘nusinersen’ etkili maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonradan bu bebekleri hayatta ağrımak amacıyla bire bir imkan oluştu. Bu gelişmenin dakikasında akabinde ülkemizde metin çok acun ülkesinde eş olabilecek şekilde nusinersen tedavisi kamu hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor.” bilgisini paylaştı.
Zaman içerisinde ilmî verilerin bu tedavinin daha canlı olması üzere tür olan yer er zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Adam, bu kapsamda Mayıs 2022’üstelik Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.
Bakan Âdem, “Bu kapsamda bugüne büyüklüğünde 753 bin 350 süt kuzusu SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden çıkar yol tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere arz bodur sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak nusinersen tedavisinin imla dozu tamamlanan bebeklerimizde geçmiş 6 aylık süreçte sağlıklı kalım oranımız yüzdelik 100 adına gerçekleşti.” ifadesini kullandı.
“Ülkemiz, evlilik öncesi tarama programını yapabilen biraz ülkeden biri”
SMA Bilim Kurulu’nun hastalığın önlenmesine yönelik son 5 yılda yaşanan gelişmeleri birlikte titizlikle strateji ettiğini ve bu çerçevede dünyada çokça beş altı ülkenin yapabildiği dünyaevi öncesi tarama programının hayata geçirildiğini belirten Eş, “Bu program hem eskimemiş evlenecek çiftleri hem bile istemeleri halinde bu aplikasyon başlamadan ilk evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere kalıtım bilimi müşavirlik ve sağlıklı süt kuzusu sahibi olmalarını sağlayacak seçici hamilelik uygulaması ücretsiz sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen biraz ülkeden biridir.” değerlendirmesinde bulundu.
Solüsyon şeklindeki SMA ilacının ruhsatlandırılması üzere akıbet aşamaya gelindi
Bakan Insan, evvel derman tedavisinin hastalara ulaştırılmasının ve verilerinin izlem edilmesinin yanı sıra SMA’üstelik kullanılmak için geliştirilen sair ilaçlarla ait bilimsel gelişmelerin birlikte Marifet Kurulunca yakından izlendiğini vurgulayarak, şunları kaydetti:
“Bu bağlamda nusinersen ile birlikte ‘risdiplam’ etkin maddeli deva ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili eksiksiz veriler birlikte izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü bile geniş bütün bütün tedavilerdir. Değme üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.
Bunlardan risdiplam aktif maddeli ilacın ülkemize girmesi amacıyla gerekli kanuni prosedürler ilgili firma aracılığıyla tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza mahlul şeklinde oral yolla ita olanağı dahi sunacak bu ilaçla ait bilimsel veriler değerlendirilmiş, ait ilacın ruhsatlandırılması üzere son aşamaya gelinmiştir. Vukuf kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza bittabi ulaştırılacağına kadar keyif sistemimizin üstüne düşen tamam detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ait müsaade sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği tanıdık nursinersen tedavisinin uygulanmasının tehlikeli olduğu hastalar üzere dalgalı kendisine sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Marifet Müesses yoluyla uygulama esasları baştan gözden geçirilecektir.”
Âdem, böylecene SMA hastaları için artık iki ilacın tedavi rehberinde vadi alacağını vurguladı.
“Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir”
Sağlık Bakanı Herif, “geniş tedavisi” olarak da bildik Zolgensma isimli tedaviyle ilişkin SMA Bilgelik Müesses’nda, yapılan değerlendirmelere ilişkin birlik ilmî veriler ve gelişmelerin yakından izleme edildiğinin altını çizdi.
Bakanlık için esas olanın Malumat Kurullarının değerlendirmesi ve hastaların toptan aktörlerin vereceği zararlardan korunması olduğunu vurgulayan Herif, “Bu anlamda adı güzeşte ilaçla ilişkin gerek bilimsel veriler gerekse hastalar üstüne uygulamalar üstüne aheste çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına asıl teşekkül fail deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı ilmî ürün çok prestijli tıpkı bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır.” bilgisini paylaştı.
İlacın tembel olduğu yalınlık bilinen teneffüs cihazına tabi Türlü-1 ve ara sıra Çeşit-2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleriyle oynanması pahasına, mikro dışında bazen hekimler tarafından galiba kâh ülkelerde ilaç uygulamaları yapıldığını nâkil Eş, şöyle bitmeme etti:
“Bu noktada ülkemizde doğan gelişigüzel SMA’lı bebeğin etkinliği bilinen benzeri tedaviyi aldığını ve yapılan SMA müzaheret kampanyalarının hiçbirine Afiyet Bakanlığı olarak icazet vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Fakat belirti gösteren, hassaten cihaza ilişkin ve tedaviden tek yarar görmeyecek bu hastalar amacıyla dahi kampanyalar yapılmaktadır. Başkaca onayımız dışında, bu tür kampanyalarla mikro dışına götürülerek Zolgensma tedavisi düzlük ve yarar görmeyince yeniden nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza referans yapılan haddinden fazla sayıda bebeğimiz mevcuttur.
Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza mülhak aynı fayda sağlayabileceği ihtimalini ayn ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi üzere yasalı tıpkısı başvuruları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilgelik Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Olgun Kurulumuzca yapılan değerlendirmede, Zolgensma isimli ilaçla tedavinin, gayrı tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli tıpkısı ilmî çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.”
“SMA Bili Kurulumuz genişlik bodur sürede değerlendirmeyi yapacak”
Antrparantez Avrupa İlaç Ajansı’nın Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler zımnında 12 aydan şişman çocuklara yakın zamanda hacir getirdiğine dikkati çekici Âdem, şu açıklamalarda bulundu:
“Bu format Olgun Kurulumuz tarafından yakından strateji edilmektedir. Fakat Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu sıfır SMA Tür-1 bebekler üzerinde başka ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 kamer içerisinde yayınlanan icraat bulunmaktadır. Yeni tıpkısı inceleme yapılması için ilgili firmadan cins dirim verileri dilek edilerek yeni aynı kıymetlendirme yapılmasının makul olacağı düşünülmüştür. SMA Bilgelik Kurulumuz yeryüzü gücük sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.”
SMA tedavisinde dünyada geçer not üç ilaçtan nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, risdiplam icazet müracaatını yapmış ve akıbet aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve emniyetli uygulaması açısından ruhsatlandırma sonuç etap önemlidir.”
“Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara maşa edilmesine rağbet göstermeyeceğiz”
Bakan Eş, SMA hastaları ve aileleri amacıyla gerçekçi beklentilere dayalı esenlik hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en son düzeyde sürdürmeyi hedeflediklerini belirterek, şu değerlendirmeyi yaptı:
“Hele göstermek isteriz kim umudun suistimaline şimdiye büyüklüğünde izin vermediğimiz gibi imdi üstelik müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine keyif göstermeyeceğiz. Elan ilk çocuklarımızın denek kendisine kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Fakat ilmî kanıtla etkinliği ispat edilmiş rastgele otama amacıyla ise müstelzim kolaylığı sağlamaya hazırız.”
