Jen tedavisi kalıtımsal karın hastalıklarının tedavisi üzere düş donör gibi

Fen insanları, “Hoş Kokulu L-Amino Hamız Dekarboksilaz (AADC) yetmezliği” adına adlandırılan sinir sisteminde galiba hücrelerin sinyal yollarını etkileyen kalıtsal bozukluğu kâin 4 yaşındaki Taylandlı aynı kızın gen tedavisi sayesinde iyileşmesinin, kalıtsal beyin hastalıklarının tedavisi için düş verici olduğunu belirtti.

Bir yaşındayken “emekleme” ve “agulama” kabil ana yetileri üstelik yoksuz ve AADC yetmezliği tanısı konan Taylandlı Rylae-Ann, beynin çöz kısmını erek düz jen tedavisini geçmiş gören hastalar ortada yer aldı.

Çocuğun annesi Ana Judy Wei, doktorların dolaşma ve enformasyon kabil yeteneklerden yoksun olacağını anlayış ettiği Rylae-Ann’in aldığı jen tedavisi sayesinde elan geçmiş yapamayacağı adisyon edilen koşuk, konuşma, yüzme gibi yetilere kavuşarak hayata tutunduğunu kaydetti.

ABD merkezli PTC Therapeutics şirketi CEO’su Stuart Peltz, AADC ile mücadelede Rylae-Ann’in beynine gen tedavisi uygulandığını vurgulayarak, bu otama yönteminin kâh kalıtsal düşünce hastalıklarının tedavisi amacıyla imge donör olduğunu anlatım etti.

Tedavi kapsamında, Rylae-Ann’in beynine geçerli yegâne seferlik jen tedavisiyle, vücudun kimyevi habercileri olan dopamin ve serotonin kabilinden nörotransmiterlerin yapılmasına havari olan enzim amacıyla gerekli olan tıpkısı gendeki mutasyonlar sağlandı.

Rylae-Ann’e muteber gen tedavisinin AADC yetmezliğine alın, Avrupa ve İngiltere’deki keyif otoritelerince onaylandığı, ABD’de ise bazı esenlik kuruluşlarının diploma başvurusu yapacağı belirtiliyor.

Uzmanlar, akıl hastalıklarında er yaşta tedavi çağrısında bulunarak, ilerleyici zamanların kanı ve asap sisteminde ferasetsiz dönülmez hasarlar bırakabileceği uyarısında bulunuyor.

Share: